Genta公司已经启动了本品用于慢性淋巴细胞白血病(CLL)的滚动新药申请,该滚动新药申请预定在2005年第4季度结束。Genta公司已请求与FDA就上市后确证性临床研究计划举行相关会议进行讨论。
在该临床研究中,241例复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者被随机分为2组,分别接受标准化疗或标准化疗+本品,结果显示加用本品组完全缓解或结节性部分缓解率(CR/ R)较对照组显著上升(17%vs7%,p=0.025),达到了该临床研究的主要终点。
此外,截至报告时间,单用化疗组获得CR/ R的8人中有6人复发(复发率75%),而标准化疗+本品组复发率为25%(5/20)。单用化疗组中获得CR/ R患者的中位缓解时间为22个月,而标准化疗+本品组所有获得CR/ R患者目前尚保持疗效。
在治疗期间或最后1次给药后30天内,含本品治疗组发生率较高的3或4级不良反应包括:血小板减少症、恶心、静脉内导管并发症等。2组因不良反应而停止治疗的比例相近。标准化疗+本品组因不良反应导致死亡的有9例,单化疗组有5例,前者死亡病例中有2例死于肿瘤溶解和细胞因子释放综合症相关的并发症。